科教动态

【10】-2医药卫生领域国家科技重大专项进展与动态
2019-10-29

【重要进展】

新药创制专项

在重大新药创制科技重大专项(以下简称“新药专项”)支持下,盟科药业近期公布了康泰唑胺(MRX-1)最新III期临床研究结果。康泰唑胺是盟科药业自主研发的1类抗菌新药,属于新一代口服噁唑烷酮类抗菌药,用于治疗革兰氏阳性菌,包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)引起的感染。以利奈唑胺为对照,MRX-1治疗复杂性皮肤和软组织感染成人患者的多中心随机双盲III期临床试验结果显示,康泰唑胺临床疗效与利奈唑胺相当(临床治愈率93.0%VS93.4%),但血液学不良事件显著低于利奈唑胺,具有安全性更好的优势,有望为耐药菌感染患者提供一种新的安全有效的药物选择。

近期,荣昌生物公布了新药专项支持品种泰它西普(RC18)用于治疗系统性红斑狼疮的II期临床试验结果。泰它西普是荣昌生物自主研发的靶向BLyS和APRIL的双靶标创新生物药物,具有全新的药物结构和作用机制,安全性方面表现优异,病人耐受性良好。II期临床试验结果显示,泰它西普组vs安慰剂组的系统性红斑狼疮应答指数4(SRI-4)反映率分别为 79.2%vs32.0%(P<0.001),具有显著统计学差异,达到临床试验主要终点。泰它西普有望成为满足系统性红斑狼疮巨大临床需求的一个first-in-class的药物。

传染病专项

在艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治科技重大专项(以下简称“传染病专项”)支持下,大型英文专著《Acute Hepatitis Chronic of Exacerbation B》于9月28日发布。该书是由华中科技大学同济医学院附属同济医院宁琴教授担任独立主编,世界著名出版社Springer与华中科技大学出版社联合出版的、国际首部论述乙型肝炎重症化的全英版专著。该专著凝聚了我国肝病学、病毒学和免疫学领域50余位知名专家的研究心得、理论探讨、实践积累和临床经验,是我国专家首次将乙型肝炎重症化的中国观点、中国理论、中国实践推向世界的全英文学术著作,充分展示了我国学者在该研究领域的“文化自信”。

在传染病专项支持下,北京大学生命科学学院邓宏魁教授、307医院的陈虎教授以及北京佑安医院吴昊教授研究组合作于9月11日在The New England Journal of Medicine,杂志上发表文章《CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia》,报道了首例利用CRISPR-Cas9基因标记技术在造血干细胞和祖细胞(HSPCs)中编辑CCR5基因并成功移植到罹患HIV和急性淋巴细胞白血病的患者案例,移植治疗使病人的急性淋巴白血病得到完全缓解,携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活达19个月,未出现明显的编辑后副反应,初步探索了该方法的可行性和安全性。这项研究将基础研究快速转化成为了I期临床试验,且未引发伦理上的担忧,对于推动全球范围内基于CRISPR基因编辑手段用于临床治疗具有重大意义。

(信息来源:国家卫生健康委员会)