【工作动态】
2018年12月17日，国家卫生健康委在京召开“重大新药创制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治”两科技重大专项（以下简称两专项）总体专家组全体会议。国家卫生健康委主任马晓伟同志出席会议并讲话，国家卫生健康委副主任曾益新同志主持会议,两专项总体组共约50位专家参会。科技部重大专项司、国家卫生健康委科教司、军委后勤保障部卫生局、国家中医药局科技司、国家卫生计生委科技发展中心负责同志参会。马晓伟充分肯定了两专项在保障和改善民生、促进产业发展、支撑服务医改、应对突发疫情等方面发挥的重要作用，鼓励总体组专家提高站位、凝心聚力，崇尚使命、甘于奉献，严以律己、勇做表率，为卫生健康科技创新做出更大贡献。曾益新宣布了两专项总体专家组调整决定：侯云德院士由于年龄原因不再担任传染病专项总师，改任荣誉总师，高福院士担任传染病专项总师；李松院士担任新药专项副总师，增补曲凤宏研究员为新药专项总体组专家。曾益新要求大家认真领会会议精神，抓紧完成2020年战略目标，提前谋划未来卫生健康领域重大专项布局。总体专家组分别对两专项下一阶段重点任务部署进行了咨询评估。
为宣传贯彻国家科技重大专项（民口）管理规定和资金管理办法等文件，解读新修订的两专项管理制度，介绍两专项领域前沿趋势，交流课题管理经验，加强规范化管理，保障两专项课题任务的顺利开展、平稳实施和按期结题，两专项实施管理办公室于11—12月分别在泰州、厦门、成都、海口组织了四次重大专项课题管理工作会。国家卫生健康委科教司监察专员刘登峰、国家卫生计生委科技发展中心主任李青等参加培训班并作动员，科技部、国家卫生健康委、卫生计生委科技发展中心的相关同志、总体组专家、课题单位代表作会议交流，近600名专项课题承担单位人员参加会议。
12月4日，重大新药创制国家科技重大专项（以下简称新药专项）成果转移转化试点示范项目启动会暨专项课题管理工作会在成都天府国际生物城举行，标志着新药专项成果转移转化试点示范项目建设正式启动。四川省副省长彭宇行、科技部重大专项司司长陈传宏、国家卫生健康委科教司监察专员刘登峰等出席会议。科技部、国家卫生健康委、四川省政府于2017年6月签署《共同推进重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化试点示范框架协议》后，四川省制定《重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化试点示范实施方案》。为进一步优化加快创新成果转移转化的政策环境，推动工作顺利实施，近期又制订了《关于支持重大新药创制国家科技重大专项成果转移转化试点示范工作的九条政策措施》，为全国的新药成果转移转化工作起到了良好的示范作用。
【重要进展】
新药创制专项
新药专项支持品种，上海君实生物医药科技股份有限公司研发的全人源单克隆抗体特瑞普利单抗注射液（商品名：拓益）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。这是我国首个自主研发的肿瘤免疫治疗药物程序性死亡受体1（PD-1）单抗，通过封闭T淋巴细胞的PD-1，阻断其与肿瘤细胞表面PD-L1结合，解除肿瘤细胞对免疫细胞的免疫抑制，重新发挥免疫细胞抗肿瘤细胞的免疫作用，从而杀伤肿瘤细胞。临床试验结果显示客观缓解率达17.3%，疾病控制率达57.5%，1年生存率达69.3%。该药上市填补了国产PD-1单抗的空白，对解决我国肿瘤患者临床用药选择具有积极意义，引领中国正式进入免疫疗法时代。
新药专项支持品种，珐博进（中国）医药技术开发有限公司研发的罗沙司他胶囊（商品名：爱瑞卓）获得NMPA批准上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病引起的贫血。该药目前尚未在其他任何国家上市，成为历史上首个全球研发中国首发的1.1类新药。爱瑞卓是全球首个小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类治疗肾性贫血的药物，不仅使红细胞生成素表达增加，也能使红细胞生成素受体、促进铁吸收和循环的蛋白表达增加，从而达到纠正贫血的目的。罗沙司他治疗慢性肾病贫血的III期临床试验结果与现有治疗手段相比具有明显优势，且患者耐受性良好，未发现心血管事件升高的风险。该药的全球首发，显示出中国的药物审评审批制度正逐步与国际接轨。
在新药专项的支持下，北京大学天然药物及仿生药物国家重点实验室与北京大学基础医学院合作，首次报道了组蛋白巴豆酰化修饰在抑郁症中的作用，并从分子机制上将外界环境应激与抑郁症的发病相联系。研究阐明了社交挫败抑郁模型中，前脑组蛋白巴豆酰化修饰与表观遗传分子CDYL在抑郁症发生和发展中的作用及其分子机制，为阐释抑郁症发生发展提供了新的理论，为抑制症的治疗提供了潜在的干预靶点。成果发表在《生物精神病学》杂志。
传染病专项
原发性肝癌是导致慢性肝病患者死亡的重要原因之一。原发性肝细胞癌是肝癌的主要病理类型，正常肝细胞在恶性转化后成为癌细胞，但癌细胞是否可逆转至正常状态仍不得而知。在艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治科技重大专项（以下简称传染病专项）的支持下海军军医大学（第二军医大学）研究团队证实，利用肝细胞核因子1A（HNF1A），HNF4A和叉头框蛋白A3（FOXA3）的组合，能够协同地将肝细胞癌细胞重编程为肝细胞样细胞（rHeps），使肝癌细胞恶性表型得到有效抑制。此外，在富马酰乙酸乙酯水解酶缺陷（Fah-/-）小鼠的肝脏中移植rHeps可部分实现肝小叶重建和肝功能恢复。研究结果不仅扩展了目前的细胞重编程认识，且联合三种核因子治疗肝癌的应用为癌症治疗提供了一种新的思路。
(信息来源：国家卫生健康委员会）